Apesar do sucesso da pesquisa que conseguiu desativar o cromossomo extra que causa os sintomas da síndrome de Down, a comunidade médica afirma que ainda há um longo caminho para ser percorrido em busca de um tratamento, uma vez que o estudo foi feito apenas com células in vitro e não se sabe se a mesma técnica poderá ser aplicada em humanos ou quanto tempo isto demoraria.

Embora a pesquisa esteja no caminho certo, a descoberta fornece apenas a primeira evidência de que o defeito genético pode ser suprimido. Os humanos possuem 23 pares de cromossomos, sendo um deles o responsável pelo sexo. Os pesquisadores usaram um gene presente no cromossomo X para inibir a área ativa do cromossomo 21 que causa os sintomas da Síndrome de Down. A mulher tem dois cromossomos X, um veio do pai e outro da mãe. Mas para não expressar duas vezes os mesmos genes, ora um deles é inibido, ora outro. Não se sabe como e nem qual será silenciado. Os dois estão o ativados e desativados, dependendo do lugar. Enquanto um está ativado no cérebro, o outro pode estar no fígado. Assim, não há conhecimento científico suficiente para saber qual dos cromossomos 21 desativar. Além disso, é uma área específica do cromossomo que causa a síndrome, e seria preciso descobrir exatamente em qual área aconteceria a neutralização.

No Brasil, de acordo com o Ministério da Saúde, a cada 600 a 800 nascimentos, uma criança tem Síndrome de Down, independentemente de etnia, gênero ou classe social.